Η αναθεώρηση της υπάρχουσας φαρμακευτικής νομοθεσίας σε ευρωπαϊκό επίπεδο, όπως προτάθηκε από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή, αποσκοπεί στη διατήρηση και περαιτέρω ενίσχυση ενός ελκυστικού και φιλικού προς την καινοτομία πλαισίου για την έρευνα, ανάπτυξη και παραγωγή φαρμάκων στην ΕΕ.
Στην τελική ευθεία βρίσκεται η επικείμενη μεταρρύθμιση του φαρμακευτικού τομέα στην ΕΕ, μία από τις μεγαλύτερες του 21ου αιώνα, με στόχο τον εκσυγχρονισμό, την πρόσβαση σε ασφαλή και αποτελεσματικά φάρμακα και την προσέγγιση με επίκεντρο τον ασθενή. Πρόκειται για τη σημαντικότερη αναμόρφωση της φαρμακευτικής νομοθεσίας από το 2004, με στόχο την προσαρμογή της στις ανάγκες του 21ου αιώνα.
Η μεταρρύθμιση περιλαμβάνει δύο νομοθετικές προτάσεις: μια νέα Οδηγία και έναν νέο Κανονισμό, που συνιστούν το κανονιστικό πλαίσιο της ΕΕ για όλα τα φάρμακα, απλοποιώντας και αντικαθιστώντας την προϋπάρχουσα φαρμακευτική νομοθεσία. Η Οδηγία περιέχει όλες τις απαιτήσεις για την έγκριση, παρακολούθηση, σήμανση και κανονιστική προστασία, τη διάθεση στην αγορά και άλλες ρυθμιστικές διαδικασίες για όλα τα φάρμακα που εγκρίνονται σε ευρωπαϊκό αλλά και εθνικό επίπεδο.
Από την άλλη, ο Κανονισμός θέτει ειδικούς κανόνες για τα φάρμακα που εγκρίνονται σε επίπεδο ΕΕ, ιδιαίτερα για τα πιο καινοτόμα, ενώ θεσπίζει διατάξεις για τη διαχείριση των ελλείψεων και την ασφάλεια της προμήθειας των κρίσιμων φαρμάκων. Η μεταρρύθμιση περιλαμβάνει επίσης μια Σύσταση του Συμβουλίου για τη μικροβιακή αντοχή.
Οι κυριότεροι στόχοι της εν λόγω μεταρρύθμισης είναι οι εξής:
- Δημιουργία Ενιαίας Αγοράς για τα φάρμακα, ώστε να εξασφαλίζεται ότι όλοι οι ασθενείς στην ΕΕ έχουν έγκαιρη και ισότιμη πρόσβαση σε ασφαλή, αποτελεσματικά και προσιτά φάρμακα.
- Παροχή ενός ελκυστικού και φιλικού προς την καινοτομία πλαισίου για την έρευνα, ανάπτυξη και παραγωγή φαρμάκων στην Ευρώπη.
- Μείωση του διοικητικού φόρτου, επιταχύνοντας τις διαδικασίες και μειώνοντας σημαντικά τους χρόνους έγκρισης φαρμάκων.
Ενίσχυση της διαθεσιμότητας και διασφάλιση της συνεχούς παροχής φαρμάκων στους ασθενείς, ανεξάρτητα από το πού ζουν στην ΕΕ.
Αντιμετώπιση της μικροβιακής αντοχής και της παρουσίας φαρμακευτικών ουσιών στο περιβάλλον.
Βελτίωση της περιβαλλοντικής βιωσιμότητας των φαρμάκων.
Ανάπτυξη καινοτόμων φαρμάκων
Η επιτάχυνση της διαδικασίας έγκρισης νέων φαρμάκων βρίσκεται στο επίκεντρο της στήριξης της καινοτομίας στον φαρμακευτικό κλάδο, με το νέο νομοθετικό πλαίσιο να θεσπίζει τη στιβαρή επιστημονική συμβουλευτική από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (ΕΜΑ). Η συμβουλευτική αυτή ξεκινάει ήδη σε πρώιμο επίπεδο, ώστε να βελτιωθεί η ποιότητα των αιτήσεων, ενώ ειδικότερα στις μικρομεσαίες επιχειρήσεις θα παρέχεται εξειδικευμένη επιστημονική υποστήριξη. Έτσι, οι αναπτυξιακές ομάδες καινοτόμων φαρμάκων θα λαμβάνουν συμβουλές για τα προϊόντα τους ακόμα και χρόνια πριν υποβάλουν αίτηση για άδεια κυκλοφορίας, διευκολύνοντας έτσι τις αποφάσεις τους.
Η εμπειρία της πανδημίας έχει αφήσει το αποτύπωμά της και στον προτεινόμενο τρόπο διαχείρισης των διαδικασιών αξιολόγησης και έγκρισης των νέων φαρμάκων. Πλέον, θα εισαχθούν διαδικασίες “κυλιόμενων αξιολογήσεων” (δηλαδή αξιολογήσεις δεδομένων σε φάσεις όσο αυτά γίνονται διαθέσιμα) και προσωρινές εγκρίσεις έκτακτης ανάγκης για κρίσεις δημόσιας υγείας. Επιπλέον, με ρυθμιστικά sandboxes θα επιτρέπεται η δοκιμή ρυθμιστικών προσεγγίσεων για νέες θεραπείες υπό πραγματικές συνθήκες.
Στο πλαίσιο, μάλιστα, της δημιουργίας ενός ελκυστικού και διεθνώς ανταγωνιστικού κανονιστικού πλαισίου, παρέχεται συμπληρωματική προστασία προς το ισχύον σύστημα δικαιωμάτων πνευματικής ιδιοκτησίας που προσφέρει στις επιχειρήσεις επιπλέον ανταμοιβή για την καινοτομία, ενώ ιδιαίτερα κίνητρα θα δίνονται για φάρμακα που καλύπτουν ανεκπλήρωτες έως τώρα ανάγκες, ειδικά για σπάνιες ασθένειες, με πρόσθετη περίοδο προστασίας και αποκλειστικότητας στην αγορά.
Συγκεκριμένα, οι εταιρείες που διαθέτουν καινοτόμα φάρμακα θα έχουν ελάχιστη περίοδο κανονιστικής προστασίας 8 ετών, η οποία περιλαμβάνει 6 έτη προστασίας δεδομένων και 2 έτη προστασίας της αγοράς. Οι εταιρείες μπορούν να επωφεληθούν από πρόσθετες περιόδους προστασίας, αυξάνοντας τη συνολική περίοδο μέχρι το μέγιστο των 12 ετών, ενώ σήμερα το ανώτατο είναι 11 χρόνια. Οι επιπλέον περίοδοι προστασίας μπορούν να αποκτηθούν αν οι εταιρείες διαθέσουν το φάρμακο σε όλα τα κράτη-μέλη (+2 έτη), αν το φάρμακο καλύπτει ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη (+6 μήνες) ή αν διεξάγουν συγκριτικές κλινικές δοκιμές (+6 μήνες). Ένας επιπλέον χρόνος προστασίας δεδομένων μπορεί να χορηγηθεί αν το φάρμακο μπορεί να θεραπεύσει άλλες ασθένειες. Η πρόσθετη κανονιστική προστασία των 2 ετών αν τα φάρμακα διατεθούν σε όλα τα κράτη-μέλη αναμένεται να αυξήσει την πρόσβαση κατά 15%, που σημαίνει ότι 67 εκατομμύρια περισσότεροι άνθρωποι στην ΕΕ θα μπορούσαν να επωφεληθούν από ένα νέο φάρμακο.
Για τα φάρμακα για σπάνιες ασθένειες, η τυπική διάρκεια της αποκλειστικότητας στην αγορά θα είναι 9 χρόνια. Οι εταιρείες μπορούν να επωφεληθούν από επιπλέον περιόδους αποκλειστικότητας, αν καλύψουν υψηλή ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη (+1 έτος), αν διαθέσουν το φάρμακο σε όλα τα κράτη-μέλη (+1 έτος) ή αναπτύξουν νέες θεραπευτικές ενδείξεις για ένα ήδη εγκεκριμένο φάρμακο (μέχρι 2 επιπλέον έτη). Οι κανονιστικές περίοδοι προστασίας μπορούν να φτάσουν τα 13 χρόνια, ενώ σήμερα το ανώτατο είναι 10 χρόνια.
Η λογική, επομένως, πίσω από τις αλλαγές στις περιόδους κανονιστικής προστασίας είναι ότι ναι μεν μειώνεται το αρχικό χρονικό πλαίσιο προστασίας, κάτι που σημαίνει ότι τα γενόσημα και βιοομοειδή φάρμακα θα μπορούν να ξεκινήσουν να αναπτύσσονται ταχύτερα, βοηθώντας στη γενικότερη αντιμετώπιση των ελλείψεων στην αγορά. Από την άλλη, όμως, δίνεται η δυνατότητα σε όσους αναπτύσσουν καινοτόμα φάρμακα να αυξήσουν αυτή την περίοδο σε ανώτατα όρια υψηλότερα από το προϋφιστάμενο καθεστώς, με μια σειρά προϋποθέσεων που στόχο έχουν να ενισχύσουν την αγορά και την πρόσβαση των ασθενών στα φάρμακα. «Η παροχή κινήτρων στις φαρμακευτικές εταιρίες για έρευνα και ανάπτυξη, με μεγαλύτερη έμφαση στις μη ικανοποιούμενες ιατρικές ανάγκες, αναμένεται να συνδράμει ουσιαστικά στην αντιμετώπιση των φαρμακευτικών ελλείψεων, με στόχο την επίτευξη και διατήρηση ενός υψηλού επιπέδου υγείας στην ΕΕ», εξηγεί η Αθηνά Βουδούρη, Senior Counsel, Δικηγορική εταιρεία Αριστοτέλης Ι. Χαραλαμπάκης και Συνεργάτες.
Ωστόσο, ακόμα δεν είναι απόλυτα καθορισμένο ποιο τελικά θα είναι το χρονικό όριο, αφού οι αλλαγές είναι δεδομένες τόσο από το Ευρωπαϊκό Κοινοβούλιο όσο και από το Συμβούλιο στην πορεία προς την υιοθέτηση της πρότασης.
Η εμπειρία της πανδημίας έχει αφήσει το αποτύπωμά της στον τρόπο διαχείρισης των διαδικασιών αξιολόγησης και έγκρισης των νέων φαρμάκων
«Η πρόταση για αναθεώρηση της ευρωπαϊκής γενικής φαρμακευτικής νομοθεσίας, που αποτελεί μέρος της υλοποίησης της Φαρμακευτικής Στρατηγικής για την Ευρώπη, έχει ως βασικό στόχο τη δημιουργία ενός ελκυστικού περιβάλλοντος για έρευνα και ανάπτυξη, καθώς και τη διασφάλιση ίσης και έγκαιρης πρόσβασης σε νέα καινοτόμα φάρμακα και θεραπείες.»
Όπως αναφέρει η Κατερίνα Σκουτέλη, PhD, Legal Counsel, VIANEX S.A., «η Ευρωπαϊκή Επιτροπή, με στόχο να βρει τη χρυσή τομή ανάμεσα στην καινοτομία και την πρόσβαση των ασθενών, επιταχύνοντας, παράλληλα, την είσοδο στην αγορά γενοσήμων, μείωσε τη βασική περίοδο προστασίας δεδομένων, που υπό το υπάρχον πλαίσιο είναι 8 χρόνια, σε 6 χρόνια, με δυνατότητα, όμως, επέκτασης εάν πληρούνται ορισμένες προϋποθέσεις (όπως, για παράδειγμα, στην περίπτωση αντιμετώπισης μιας ακάλυπτης ιατρικής ανάγκης, έννοια η οποία δεν έχει ακόμα διευκρινιστεί πλήρως). Το Ευρωπαϊκό Κοινοβούλιο, λαμβάνοντας υπόψιν την ανάγκη παροχής κινήτρων στη βιομηχανία για την ανάπτυξη νέων φαρμάκων, που αποτελεί μια κοστοβόρα διαδικασία, αύξησε την εν λόγω προστασία στα 7 χρόνια και 6 μήνες. Αναμένεται με ιδιαίτερο ενδιαφέρον από όλα τα εμπλεκόμενα μέρη ο τρόπος με τον οποίο θα σταθμιστούν τα αντικρουόμενα αυτά συμφέροντα και πως θα διαμορφωθεί εν τέλει η εν λόγω ρύθμιση».
«Το μεγάλο στοίχημα είναι να διαμορφωθούν τα κατάλληλα εργαλεία, που θα επιβάλλουν τη μέγιστη ισορροπία μεταξύ καινοτομίας και προσβασιμότητας σε φθηνότερες θεραπείες. Οι προτάσεις περί μικρότερης διάρκειας στην προστασία των δεδομένων ενός φαρμάκου εγείρουν σημαντικές προκλήσεις για την υπηρέτηση της προώθησης της καινοτομίας. Επίσης, για τον σκοπό αυτό απαιτούνται και στοχευμένοι δημόσιοι πόροι, όμως πρέπει να ληφθεί υπόψη και ο δημιοσιονομικός παράγοντας και οι περιορισμοί που επιβάλλει στην αύξηση των δαπανών αυτών.»
Η στάθμιση αυτή δεν πρόκειται να είναι δίχως προκλήσεις. «Η άσκηση ισορροπίας μεταξύ ανάπτυξης καινοτομίας και εξασφάλισης φθηνότερων κατά το δυνατόν θεραπειών (μέσω κυρίως των γενοσήμων φαρμάκων) δεν είναι απλή, ούτε εύκολη. Σε ένα τομέα, που δεν είναι καθόλου ολιγοπωλιακός, τα αντικρουόμενα -θεμιτά- συμφέροντα είναι πολλά και κάθε πλευρά έχει τα επιχειρήματά της. Αποτελεί, όμως, ευθύνη αυτών που χαράσσουν τις σχετικές πολιτικές να επιτύχουν το βέλτιστο αποτέλεσμα προς όφελος των Ευρωπαίων ασθενών», υπογραμμίζει η Αμαλία Τοβλατίδου, General Counsel, Gerolymatos International ΑΕΒΕ.
«Τη μεγαλύτερη μεταρρύθμιση στη φαρμακευτική νομοθεσία της ΕΕ των τελευταίων 20 και πλέον χρόνων προωθεί η Κομισιόν, που επιδιώκει την ύπαρξη προσιτών και διαθέσιμων φαρμάκων για όλους τους πολίτες και την επίλυση των κενών στην αντιμετώπιση των μη καλυπτόμενων ιατρικών αναγκών, των σπάνιων νόσων και της μικροβιακής αντοχής. Επιπλέον, στόχος είναι η μείωση της γραφειοκρατίας και η απλούστευση των διαδικασιών.»
Άλλωστε, όπως τονίζει ο Γεώργιος Κούργιας, Legal Director Greece & The Nordics, AbbVie Pharmaceuticals S.A., «η αντιμετώπιση των ανεκπλήρωτων ιατρικών αναγκών των ασθενών στην ΕΕ μεσώ καινοτόμων θεραπειών, η επίτευξη έγκαιρης και ίσης πρόσβασης σε καινοτόμες θεραπείες και η προσέλκυση επενδύσεων σε Έρευνα και Ανάπτυξη πρέπει να αποτελεί τον κοινό στόχο όλων των εμπλεκομένων μερών. Για να επιτευχθεί αυτό, πρέπει η προτεινόμενη νομοθεσία να προστατέψει την καινοτομία, καθώς κάποιες από τις προτεινόμενες αλλαγές αντί να βελτιώσουν την πρόσβαση των ασθενών σε νέες θεραπείες θα προκαλέσουν ανασφάλεια στις εταιρείες και θα αποτρέψουν την περαιτέρω Έρευνα και Ανάπτυξη στην ΕΕ».
«Το ζήτημα της προστασίας των δεδομένων δημιουργεί τρομερή αβεβαιότητα, ως προς το πότε θα μπορεί να εισαχθεί ένα νέο προϊόν στην αγορά, καθώς οι επεκτάσεις αφορούν την αποκλειστικότητα της αγοράς και όχι της προστασίας δεδομένων.»
Από την άλλη, η Ξένια Κυριοπούλου, Head of Legal, ΕLPEN A.E., θέτει στο επίκεντρο την προσβασιμότητα των ασθενών σε φάρμακα: «Το ζήτημα της προστασίας των δεδομένων απασχολεί ιδιαιτέρως τον κλάδο των γενοσήμων. Παρά την πιθανή μείωση της αποκλειστικότητας δεδομένων, η συνολική περίοδος προστασίας της αγοράς φαίνεται να παρατείνεται πέραν των σημερινών 11 ετών, μέσω μηχανισμών όπως οι εγκρίσεις υπό όρους, η παιδιατρική χρήση ή το καθεστώς ορφανού φαρμάκου. Παράλληλα, δημιουργεί τρομερή αβεβαιότητα, ως προς το πότε θα μπορεί να εισαχθεί ένα νέο προϊόν στην αγορά, καθώς οι επεκτάσεις αφορούν την αποκλειστικότητα της αγοράς και όχι της προστασίας δεδομένων. Και μάλιστα όταν η ΕΕ έχει ήδη μεγαλύτερη περίοδο προστασίας από άλλες χώρες (π.χ. ΗΠΑ, Ιαπωνία, Ελβετία). Σε μια ΕΕ, όπου μετά την πανδημία έθεσε ως στόχο την ενίσχυση της έρευνας και της ενδοκοινοτικής παραγωγής, με απώτερο σκοπό την καλύτερη προσβασιμότητα των ασθενών σε προσιτά φάρμακα και την αποφυγή των ελλείψεων, η ως άνω τροποποίηση όχι μόνο δεν βρίσκεται σε αυτή την κατεύθυνση, αλλά φαίνεται να οδηγεί σε αντίθετα αποτελέσματα».
«Η φαρμακευτική νομοθεσία βρίσκεται σε μια φάση σημαντικών μεταρρυθμίσεων, με στόχο τη δημιουργία ενός δυναμικού περιβάλλοντος που υποστηρίζει και ενθαρρύνει την καινοτομία στον κλάδο. Στο επίκεντρο αυτών των αλλαγών είναι, μεταξύ άλλων, η επιτάχυνση της διαδικασίας έγκρισης νέων φαρμάκων και θεραπειών, η παροχή κινήτρων καινοτομίας μέσω της επέκτασης της περιόδου προστασίας δεδομένων, η ανάδειξη των φαρμάκων προστιθέμενης αξίας (value-added medicines) αλλά και η διεύρυνση του πεδίου εφαρμογής της εξαίρεσης «Bolar».
Η καινοτομία, αλλά και οι προδιαγραφές ασφάλειας και ποιότητας είναι παράγοντες που επισημαίνονται και από την Ιόλη Χατζηαντωνίου, Legal Counsel, RAFARM S.A.: «Παρά το πνεύμα εκσυγχρονισμού της νομοθεσίας, που αποσκοπεί στην αναμόρφωση ενός ρυθμιστικού πλαισίου που έχει παραμείνει αμετάβλητο για περισσότερο από δύο δεκαετίες, η πρόβλεψη περίπλοκων κινήτρων για την επέκταση της προστασίας δεδομένων προκαλεί ανησυχίες στον φαρμακευτικό κλάδο, εγείροντας ζητήματα σχετικά με την ουσιαστική συνεισφορά αυτών των διατάξεων στην ενίσχυση του οικοσυστήματος καινοτομίας και την προώθηση της έρευνας και ανάπτυξης, ενώ παράλληλα τονίζεται η ανάγκη εξισορρόπησης μεταξύ της ταχείας ολοκλήρωσης των κανονιστικών διαδικασιών και της διασφάλισης της τήρησης των αυστηρών προδιαγραφών ασφαλείας και ποιότητας που επιτάσσει το ισχύον δίκαιο».
«Η μεταρρύθμιση της φαρμακευτικής νομοθεσίας θα αποτελέσει θεμέλιο εκσυγχρονισμού του ευρωπαϊκού νομικού και κανονιστικού πλαισίου. Η ανάγκη επικαιροποίησης προέκυψε από τις εξελίξεις στον χώρο του φαρμάκου, αλλά και τις πρόσφατες κρίσεις, υγειονομικές και γεωπολιτικές.»
Συμπερασματικά, «όσο φιλόδοξο όμως κι αν είναι το εγχείρημα, δεν σπανίζουν οι περιπτώσεις όπου για κάθε λύση υπάρχει και ένα πρόβλημα. Χαρακτηριστικό παράδειγμα είναι η δυσκολία ισορροπίας μεταξύ καινοτομίας και πρόσβασης. Μολονότι η μεταρρύθμιση φιλοδοξεί να ενθαρρύνει την έρευνα και ανάπτυξη καινοτόμων θεραπειών εντός ΕΕ, ωστόσο κάποιοι βλέπουν εμπόδια, όπως την επί της αρχής μείωση του χρόνου αποκλειστικότητας. Τυχόν επέκτασή της προϋποθέτει σύντομη κυκλοφορία σε όλα τα κράτη-μέλη, κάτι συχνά δυσχερές λόγω γραφειοκρατικών αγκυλώσεων των εθνικών αρχών. Αντίστοιχα, η υπό όρους επέκταση της κανονιστικής προστασίας και η εισαγωγή του μεταβιβάσιμου exclusivity voucher ίσως καθυστερήσει την είσοδο generics και biosimilars που ως οικονομικότερες εναλλακτικές διευρύνουν την πρόσβαση των ασθενών σε θεραπείες», συνοψίζει ο Λευτέρης Μαραμπουτάκης, Legal Director, Viatris | Greece, Czech Republic, Cyprus, Malta.
Εξαίρεση Bolar
Η νομοθετική πρόταση επικεντρώνεται και στην αναθεώρηση της εξαίρεσης Bolar, με σκοπό την εναρμόνιση της εφαρμογής της εξαίρεσης στα κράτη-μέλη. Η εξαίρεση Bolar επιτρέπει τη χρήση κατοχυρωμένων με δίπλωμα ευρεσιτεχνίας φαρμακευτικών προϊόντων σε μελέτες και δοκιμές πριν από τη λήξη του διπλώματος ευρεσιτεχνίας με σκοπό την απόκτηση άδειας κυκλοφορίας. Στόχος της είναι να διευκολύνει την είσοδο γενόσημων φαρμάκων στην αγορά το συντομότερο δυνατόν μετά τη λήξη του διπλώματος ευρεσιτεχνίας, κάτι που με τη σειρά του προωθεί τον ανταγωνισμό, καθώς και την προσβασιμότητα και την προσιτή τιμή των φαρμακευτικών προϊόντων στην αγορά.
Ωστόσο, η εφαρμογή και η ερμηνεία της εξαίρεσης Bolar διέφεραν στα κράτη-μέλη, με ορισμένα να υιοθετούν ευρύτερες εξαιρέσεις από άλλα. Αυτό έχει οδηγήσει σε αβεβαιότητα για τους κατασκευαστές καινοτόμων και γενόσημων φαρμάκων και έχει καταστήσει κάποια κράτη-μέλη πιο ελκυστικούς προορισμούς για τους κατασκευαστές από άλλα.
Η αναθεώρηση θα επεκτείνει το πεδίο της εξαίρεσης Bolar, ώστε να περιλαμβάνει ρητά μελέτες, δοκιμές και άλλες δραστηριότητες που πραγματοποιούνται για την απόκτηση άδειας κυκλοφορίας και επακόλουθες τροποποιήσεις, τη διενέργεια αξιολόγησης τεχνολογιών υγείας, την απόκτηση τιμολόγησης και αποζημίωσης, καθώς και τις πρακτικές απαιτήσεις που σχετίζονται με αυτές τις δραστηριότητες. Το σχέδιο Οδηγίας προβλέπει επίσης ότι οι δραστηριότητες που διεξάγονται θα καλύπτουν, εκτός από την υποβολή αίτησης για άδεια κυκλοφορίας, την προσφορά, κατασκευή, πώληση, προμήθεια, αποθήκευση, εισαγωγή, χρήση και αγορά κατοχυρωμένων με δίπλωμα ευρεσιτεχνίας φαρμακευτικών προϊόντων ή διαδικασιών, συμπεριλαμβανομένων τρίτων προμηθευτών και παρόχων υπηρεσιών.
Επομένως, είναι σαφές ότι οι δραστηριότητες που πραγματοποιούνται από τρίτους προμηθευτές και παρόχους υπηρεσιών εμπίπτουν στο πεδίο της εξαίρεσης, κάτι που θα παρέχει ασφάλεια στους τρίτους προμηθευτές που συνάπτουν συμφωνίες με κατασκευαστές γενόσημων φαρμάκων. Επιπλέον, δεν προβλέπεται ότι η εξαίρεση περιορίζεται σε ενέργειες που πραγματοποιούνται για την υποβολή αίτησης άδειας κυκλοφορίας εντός της ΕΕ, ανοίγοντας έτσι τη δυνατότητα να εμπίπτουν στο πεδίο εφαρμογής της εξαίρεσης δραστηριότητες που πραγματοποιούνται για την υποβολή αίτησης άδειας κυκλοφορίας εκτός της ΕΕ.
Πρόσβαση των ασθενών στα φάρμακα
Ένας κεντρικός στόχος της φαρμακευτικής μεταρρύθμισης είναι να διασφαλίσει ότι όλοι οι ασθενείς στην ΕΕ έχουν έγκαιρη και ισότιμη πρόσβαση σε ασφαλή και αποτελεσματικά φάρμακα. Σήμερα, αυτό δεν συμβαίνει πάντα, ειδικά για τα καινοτόμα φάρμακα, καθώς η πρόσβαση των ασθενών διαφέρει από κράτος σε κράτος.
Το απλοποιημένο σύστημα λήψης αποφάσεων θα μειώσει τους χρόνους έγκρισης νέων φαρμάκων, ενώ οι νέες διατάξεις κανονιστικής προστασίας επιδιώκουν να αντιμετωπίσουν το πρόβλημα αυτό, καθιστώντας δύο έτη προστασίας δεδομένων εξαρτώμενα από τη διάθεση ενός φαρμάκου σε όλα τα κράτη-μέλη. Παράλληλα, όπως προαναφέρθηκε, θα παρέχονται πρόσθετα κίνητρα για την ανάπτυξη καινοτόμων φαρμάκων που καλύπτουν ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες.
Η μείωση της τυπικής περιόδου κανονιστικής προστασίας κατά δύο χρόνια και τα μέτρα που ενθαρρύνουν την πρώιμη κυκλοφορία γενόσημων και βιοομοειδών φαρμάκων θα προσφέρουν επίσης πιο προσιτές επιλογές στους ασθενείς και θα συγκρατήσουν τα έξοδα των συστημάτων υγείας. Σε αντίστοιχη λογική συγκράτησης του κόστους κινείται και η παροχή κινήτρων για επαναχρησιμοποίηση υφιστάμενων φαρμάκων στα πλαίσια συγκριτικών δεδομένων κλινικών δοκιμών.
Αντιμετώπιση των ελλείψεων φαρμάκων
Οι ελλείψεις φαρμάκων αποτελούν σοβαρό ζήτημα στην ΕΕ εδώ και αρκετά χρόνια και έχουν άμεση σχέση με τη δυσκολία πρόσβασης των ασθενών σε φάρμακα. Η πανδημία Covid-19 ανέδειξε ιδιαίτερα τις αδυναμίες του ισχύοντος νομικού πλαισίου, επηρεάζοντας αρνητικά τους ασθενείς, τα συστήματα υγείας και τους επαγγελματίες υγείας. Συνεπώς, δεν είναι δυνατόν μία νομοθετική μεταρρύθμιση που φιλοδοξεί να βελτιώσει την πρόσβαση ασθενών στα φάρμακα να μην περιλαμβάνει διατάξεις για την αντιμετώπιση των ελλείψεων.
«Η πρόταση Οδηγίας αναθεωρεί και αντικαθιστά την ισχύουσα γενική φαρμακευτική νομοθεσία και τη νομοθεσία για τα φάρμακα για παιδιά και για σπάνιες νόσους. Η εν λόγω αναθεώρηση, η οποία αποσκοπεί -μεταξύ άλλων- στην έγκαιρη και ισότιμη πρόσβαση όλων των ασθενών στην ΕΕ σε ασφαλή, αποτελεσματικά και οικονομικά προσιτά φάρμακα, και στην ενίσχυση της ασφάλειας του εφοδιασμού καθώς και τη διασφάλιση της διαθεσιμότητας φαρμάκων στους ασθενείς, ανεξάρτητα από τον τόπο διαμονής τους στην ΕΕ, θέτει ως κύριο στόχο την προστασία και την ενίσχυση της δημόσιας υγείας.»
«Οι προταθείσες αλλαγές, εναρμονισμένες πλήρως με την αρχή της αναλογικότητας, υποστηρίζουν την ανταγωνιστικότητα της φαρμακευτικής βιομηχανίας στην ΕΕ. Έρχονται δε να δώσουν λύση στο χρόνιο και νευραλγικό πρόβλημα της έλλειψης φαρμάκων σε πολλές χώρες (σημειώνουμε ότι πολίτες της ΕΕ αναμένουν από 4 μήνες έως και 2 χρόνια για να βρουν φάρμακα, με πλείστες ελλείψεις σε αντιβιοτικά και παυσίπονα), αλλά και να δημιουργήσουν ένα πλέγμα προστασίας για τον ασφαλή εφοδιασμό αυτών», επισημαίνει η Α. Βουδούρη.
Οι προτεινόμενοι κανόνες, πέρα από την ετοιμότητα και την απόκριση σε κρίσεις, στόχο έχουν να συμβάλλουν στην αντιμετώπιση των συστημικών ελλείψεων σε όλες τις περιόδους. Η νέα νομοθεσία θα ενισχύσει την παρακολούθηση και τον μετριασμό των ελλείψεων φαρμάκων, ιδιαίτερα των κρίσιμων ελλείψεων, σε εθνικό επίπεδο και από τον EMA.
Οι φαρμακευτικές εταιρείες θα πρέπει να αναφέρουν πιο γρήγορα τις ελλείψεις φαρμάκων και να καταρτίσουν σχέδια πρόληψης ελλείψεων. Επιπλέον, θα πρέπει να λάβουν συγκεκριμένα μέτρα, όπως αύξηση ή αναδιοργάνωση της παραγωγικής ικανότητας ή/και προσαρμογή της διανομής, και στη συνέχεια να αναφέρουν τα αποτελέσματα των μέτρων αυτών.
Παράλληλα, θα καταρτιστεί στην ΕΕ κατάλογος κρίσιμων φαρμάκων, ήτοι φαρμάκων που θεωρούνται απαραίτητα για τα συστήματα υγείας ανά πάσα στιγμή. Θα διατυπωθούν συστάσεις για μέτρα που πρέπει να ληφθούν από τις εταιρείες και άλλους σχετικούς φορείς για την ενίσχυση των αλυσίδων προμήθειας αυτών των φαρμάκων, προκειμένου να διασφαλιστεί η συνέχεια και η ασφάλεια της προμήθειας για τους πολίτες της ΕΕ. Η νομοθεσία θα επιτρέπει επίσης στην Επιτροπή να θεσπίσει, μέσω εκτελεστικής πράξης, μέτρα για την ενίσχυση της ασφάλειας της προμήθειας, συμπεριλαμβανομένων των απαιτήσεων για την καθιέρωση αποθεμάτων έκτακτης ανάγκης.
Φυσικά, το κατά πόσον αυτές οι αλλαγές θα φέρουν το επιθυμητό αποτέλεσμα είναι κάτι που θα διαπιστώσουμε στην πράξη. Κατά την Α. Βουδούρη, «η καινοτομία της πρότασης έγκειται στην ταχεία και συντονισμένη ενημέρωση των ελλείψεων αλλά και την άμεση έγκριση νέων καινοτόμων φαρμάκων. Εύλογα, όμως, γεννάται προβληματισμός σχετικά με τη ρεαλιστική διαπίστωση των φαρμακευτικών ελλείψεων, αφού δεν γίνεται άμεσα ορατή η δυνατότητα του πολίτη/ασθενή να γνωστοποιεί πιθανές ελλείψεις, καθώς και με την αποτελεσματικότητα του προβλεπόμενου πλαισίου σχετικά με τα αποθέματα των φαρμάκων. Ο χρόνος επίσης είναι ένας σημαντικός παράγοντας που χρήζει επιπρόσθετα σαφούς πλαισίου, γιατί χωρίς συγκεκριμένα χρονοδιαγράμματα τίθεται σε κίνδυνο η προβλεπόμενη οργάνωση. Το σχέδιο πρόληψης των ελλείψεων με συνεργασία του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων και των Κατόχων Άδειας Κυκλοφορίας Φαρμάκων που πρόκειται να τεθεί σε εφαρμογή εξυπηρετεί την ισορροπία των φαρμακευτικών συστημάτων των κρατών-μελών της ΕΕ αναφορικά με τις φαρμακευτικές ελλείψεις».
Εξαιρέσεις από τις απαιτήσεις για άδεια κυκλοφορίας
Η υφιστάμενη φαρμακευτική νομοθεσία της ΕΕ προβλέπει μια σειρά από συγκεκριμένες εξαιρέσεις από την απαίτηση για άδεια κυκλοφορίας, συμπεριλαμβανομένων προϊόντων που παρέχονται με βάση ονομαστική χρήση ασθενούς ή για ανθρωπιστική χρήση, προϊόντων που παρασκευάζονται και διανέμονται σε φαρμακεία και επίσης για προϊόντα που είναι απαραίτητα για την αντιμετώπιση καταστάσεων έκτακτης ανάγκης στη δημόσια υγεία.
Δεδομένου ότι ένας βασικός στόχος της πρότασης για την αναθεώρηση του φαρμακευτικού πλαισίου της ΕΕ είναι η διεύρυνση της διαθεσιμότητας φαρμάκων, δεν προκαλεί έκπληξη το γεγονός ότι το σχέδιο Οδηγίας προτείνει κάποιες επεκτάσεις των εξαιρέσεων που σχετίζονται με τα φαρμακευτικά παρασκευάσματα και επίσης παρέχει ένα διευρυμένο καθεστώς για τα νοσοκομεία και άλλους υγειονομικούς φορείς να παρασκευάζουν και να χρησιμοποιούν προηγμένα θεραπευτικά φαρμακευτικά προϊόντα.
Η Οδηγία 2001/83 παρέχει στους φαρμακοποιούς τη δυνατότητα να παρασκευάζουν ή να προετοιμάζουν φαρμακευτικά προϊόντα στους χώρους τους ανταποκρινόμενοι σε συνταγή για έναν συγκεκριμένο ασθενή. Η εξαίρεση αυτή είναι αρκετά περιορισμένη και το Δικαστήριο της Ευρωπαϊκής Ένωσης έχει κρίνει ότι υπάρχουν τρεις σωρευτικές προϋποθέσεις για αυτή την εξαίρεση: (i) το προϊόν πρέπει να έχει παρασκευαστεί σύμφωνα με ιατρική συνταγή που εκδόθηκε πριν από την παρασκευή του, (ii) πρέπει να προορίζεται ειδικά για έναν προηγουμένως ταυτοποιημένο ασθενή και (iii) πρέπει να διανέμεται απευθείας στους ασθενείς από το φαρμακείο που το παρασκεύασε. Το σχέδιο Οδηγίας διατηρεί αυτές τις βασικές απαιτήσεις, αλλά προσθέτει ότι τα σκευάσματα αυτά μπορούν να προετοιμάζονται σε δεόντως δικαιολογημένες περιπτώσεις εκ των προτέρων από ένα φαρμακείο που εξυπηρετεί νοσοκομείο, με βάση τις εκτιμώμενες ιατρικές συνταγές εντός του νοσοκομείου για τις επόμενες επτά ημέρες. Αυτό θα επιτρέψει στα φαρμακεία να προετοιμάζουν περιορισμένα αποθέματα προϊόντων εκ των προτέρων πριν από τη λήψη μιας συνταγής για έναν συγκεκριμένο ασθενή, ώστε να υπάρχει απόθεμα.
Περαιτέρω, παρέχεται ένα διευρυμένο καθεστώς για τα νοσοκομεία και άλλους υγειονομικούς φορείς να παρασκευάζουν και να χρησιμοποιούν προηγμένα θεραπευτικά φαρμακευτικά προϊόντα υπό την αποκλειστική ευθύνη ενός ιατρού με βάση εξατομικευμένη ιατρική συνταγή. Ωστόσο, τίθενται αυστηροί κανόνες, προκειμένου το νοσοκομείο να λάβει έγκριση από το κράτος-μέλος για μια τέτοια εξαίρεση. Πέρα από την άμεση ενημέρωση του ΕΜΑ, απαιτείται να συλλέγονται δεδομένα για τη χρήση, την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια αυτών των σκευασμάτων, ενώ αναμένεται εφαρμοστική νομοθεσία για τη διαδικασία έγκρισης αυτών των εξαιρέσεων.
Αντιμετώπιση της μικροβιακής αντοχής
Ένα δυσεπίλυτο πρόβλημα στη φαρμακευτική βιομηχανία είναι αυτό της μικροβιακής αντοχής, αφού συμβαίνει το εξής παράδοξο. Για να αντιμετωπιστούν τα ανθεκτικά μικρόβια, πρέπει να αναπτυχθούν νέες αντιμικροβιακές ουσίες, των οποίων όμως η χρήση πρέπει να είναι περιορισμένη, ώστε να αποφευχθεί η ανάπτυξη νέων ανθεκτικών μικροβίων. Αυτός ο εκ των προτέρων περιορισμός μειώνει κατά πολύ τις προοπτικές πώλησης νέων φαρμακευτικών ουσιών, οπότε χωρίς δημόσια παρέμβαση ενδέχεται να βρεθούμε σε μια κατάσταση όπου θα υπάρχουν πολύ λίγα ή καθόλου νέα φάρμακα που να μπορούν να καταπολεμήσουν ανθεκτικά παθογόνα στο μέλλον.
Για να αντιμετωπιστεί αυτός ο γρίφος, θα εισαχθεί με το νέο πλαίσιο το σύστημα των AMR vouchers. Ειδικότερα, θα παρέχονται «μεταβιβάσιμα κουπόνια αποκλειστικότητας δεδομένων» σε αναπτυξιακές ομάδες που δημιουργούν νέα αντιμικροβιακά φάρμακα, τα οποία μπορούν είτε να χρησιμοποιήσουν οι ίδιοι είτε να τα πουλήσουν. Το κουπόνι θα προσφέρει στον αναπτυξιακό φορέα επιπλέον χρόνο προστασίας δεδομένων από τον ανταγωνισμό για το φάρμακο, στο οποίο θα εφαρμοστεί, αν και ακόμα οι νομοθέτες δεν έχουν καταλήξει στη διάρκεια αυτού του χρονικού διαστήματος και αν θα αυξομειώνεται ανάλογα με την προτεραιότητα των φαρμάκων.
Το σύστημα αυτό θα δημιουργήσει έσοδα για τις επιχειρήσεις που αναπτύσσουν με επιτυχία τέτοια επαναστατικά φάρμακα, χωρίς άμεσες χρηματοδοτικές συνεισφορές από τα κράτη-μέλη. Έμμεσα, και ως αποτέλεσμα της μεγαλύτερης περιόδου προστασίας για τα φάρμακα στα οποία μεταφέρεται, το κουπόνι χρηματοδοτείται από τα εθνικά συστήματα υγείας, αλλά το κόστος αυτό θα αντισταθμιστεί σε μεγάλο βαθμό από τους αποτρεπόμενους θανάτους και τις ασθένειες χάρη στα νέα αντιμικροβιακά.
Τα κουπόνια θα χορηγούνται και θα χρησιμοποιούνται υπό αυστηρούς όρους. Θα παρέχονται σε περιορισμένο αριθμό για περιορισμένο χρονικό διάστημα (όχι περισσότερα από 10 κουπόνια σε 15 χρόνια), περιορίζοντας έτσι το πιθανό βάρος στα συστήματα υγείας.
Απλοποιημένες διαδικασίες έγκρισης
Για να επιτευχθεί ταχύτερη έγκριση των φαρμάκων, εισάγεται μια νέα, απλουστευμένη δομή του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων, έτσι ώστε να μειωθεί το κανονιστικό βάρος και να ενισχυθεί η ικανότητα του ρυθμιστικού δικτύου της ΕΕ ως προς την έγκριση νέων φαρμάκων.
Η πρόταση απλοποιεί τη δομή του EMA σε δύο κύριες επιστημονικές επιτροπές για τα ανθρώπινα φάρμακα: την Επιτροπή Φαρμάκων Ανθρώπινης Χρήσης και την Επιτροπή για την Ασφάλεια. Οι επιτροπές για τα ορφανά φάρμακα, τα παιδιατρικά και τις προχωρημένες θεραπείες θα καταργηθούν.
Η απλοποιημένη αυτή δομή συνοδεύεται από ισχυρότερη υποστήριξη για τις δύο εναπομένουσες επιτροπές μέσω ομάδων εργασίας και εμπειρογνωμόνων, μειώνοντας τον χρόνο αξιολόγησης και απελευθερώνοντας επιστημονικούς πόρους για την ενίσχυση της προέγκρισης των φαρμάκων και της αποδοτικότητας.
Περαιτέρω, θα δημιουργηθεί ένα σώμα επιθεωρητών εντός του EMA για την ενίσχυση της ικανότητας των κρατών-μελών με στόχο την αύξηση της αποδοτικότητας στην επιτήρηση και την υποστήριξη των διαδικασιών αδειοδότησης.
Οι φαρμακευτικές εταιρείες θα πρέπει να αναφέρουν πιο γρήγορα τις ελλείψεις φαρμάκων και να καταρτίσουν σχέδια πρόληψης ελλείψεων
Διαφάνεια στην ανάπτυξη των φαρμάκων
Επί του παρόντος, υπάρχει έλλειψη διαφάνειας στο κόστος της έρευνας και ανάπτυξης (R&D) ή στις δημόσιες συνεισφορές σε αυτό το κόστος. Αν και το κόστος της R&D δεν είναι σχετικό με την αξιολόγηση της σχέσης οφέλους-κινδύνου ενός φαρμάκου, περισσότερη διαφάνεια στη δημόσια στήριξη για την ανάπτυξη φαρμάκων μπορεί να ενισχύσει τη διαπραγματευτική θέση των αρχών που είναι υπεύθυνες για τον καθορισμό των τιμών και την αποζημίωση των φαρμάκων κατά τη διάρκεια των διαπραγματεύσεων με τις φαρμακευτικές εταιρείες. Αυτό μπορεί να βοηθήσει στη μείωση των τιμών και συνεπώς στη βελτίωση της πρόσβασης στα φάρμακα.
Οι φαρμακευτικές εταιρείες θα είναι πλέον υποχρεωμένες να δημοσιεύουν πληροφορίες για όλη την άμεση χρηματοδοτική στήριξη που λαμβάνουν για την έρευνα και ανάπτυξη φαρμάκων από δημόσιες αρχές ή δημόσιους φορείς. Αυτές οι πληροφορίες θα είναι εύκολα προσβάσιμες στο κοινό μέσω ηλεκτρονικής πληροφόρησης στην ιστοσελίδα κάθε εταιρείας και μέσω της βάσης δεδομένων των φαρμάκων για ανθρώπινη χρήση που έχουν εγκριθεί στην ΕΕ.
